El fármaco experimental AP-2, desarrollado por Molefy Pharma a partir de una investigación del CSIC, consiguió la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para iniciar ensayos clínicos en humanos. Este avance llega tras haber recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento, un reconocimiento que facilita el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras o poco comunes como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El fármaco actúa sobre la proteína TDP-43, implicada en la progresión de la ELA y presente en más del 97% de los casos diagnosticados. La autorización permitirá comenzar un ensayo con voluntarios sanos en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, donde se evaluará la seguridad del compuesto en una etapa inicial. Este paso es fundamental antes de avanzar hacia estudios con pacientes que padecen la enfermedad.

La esclerosis lateral amiotrófica sigue siendo una enfermedad neurodegenerativa con escasas opciones terapéuticas que puedan frenar o revertir su progreso. En España, entre 4.000 y 4.500 personas la padecen, y cada año se diagnostican aproximadamente 900 nuevos casos. Frente a esta realidad clínica, la investigación de Molefy Pharma representa una nueva esperanza al centrarse en mecanismos moleculares clave implicados en la evolución de la enfermedad.

La designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea se otorgó en octubre de 2025, valorando el carácter innovador y la necesidad médica insatisfecha que representa AP-2. Ahora, con el visto bueno para iniciar ensayos en humanos, se dará inicio a la fase clínica pionera que permitirá evaluar la seguridad y establecer un primer perfil farmacológico. Si estos ensayos resultan satisfactorios, la investigación podrá avanzar hacia fases más avanzadas de desarrollo con pacientes afectados por ELA esporádica.

Este progreso se dio a conocer durante la conmemoración del Día Mundial de la ELA, momento que la Asociación Española de Bioempresas (AseBio) utilizó para destacar la relevancia de las nuevas estrategias biomédicas que se están explorando en el país, especialmente las centradas en intervenir de manera directa sobre las alteraciones moleculares que causan la enfermedad.